諾華（Novartis公司）1類新藥inclisiran注射液在中國獲得臨床默示許可
瀏覽數(shù)量： 0 作者： 海外新特藥小編 發(fā)布時間： 2021-08-23 來源： 海得康網(wǎng)頁
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高脂血癥首先通過血漿膽固醇和/或甘油三酯濃度的增加來檢測，這意味著血漿脂蛋白代謝的異常。脂蛋白代謝障礙通常根據(jù)受影響的脂蛋白具體分類。世界衛(wèi)生組織對脂蛋白表型的分類是顯示高脂血癥患者個體中哪些脂蛋白過量的有效方法。高脂蛋白血癥可繼發(fā)于影響血漿脂蛋白代謝的其他眾所周知的疾病，例如糖尿病，甲狀腺功能減退或腎病綜合征。當(dāng)排除這些疾病時，高脂蛋白血癥被定義為原發(fā)性高脂蛋白血癥。許多原發(fā)性高脂蛋白血癥都有遺傳基礎(chǔ)，一些遺傳性疾病中潛在的分子缺陷已被闡明，高脂蛋白血癥被認(rèn)為是動脈粥樣硬化的主要危險因素之一，動脈粥樣硬化的發(fā)展取決于高脂蛋白血癥的類型。
中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）最新公示，諾華（Novartis公司）遞交的1類
新藥inclisiran注射液獲得一項臨床默示許可，適應(yīng)癥為“原發(fā)性高膽固醇血癥” .Inclisiran是一款降低膽固醇的在研的RNAi創(chuàng)新療法，2019年底諾華以97億美元收購Medicines公司將其主打療法inclisiran收入麾下。本次是該藥首次在中國獲批臨床。值得一提的是，inclisiran有望成為首款治療大眾病的RNAi的療法，因為RNAi的療法此前大多用于治療罕見病。
Inclisiran是使用Alnylam制藥公司的半乳糖胺遞送系統(tǒng)設(shè)計的一款靶向PCSK9的RNAi的療法。它可直接與編碼PCSK9蛋白的基因結(jié)合，通過RNA干擾作用降低的mRNA的水平，從而防止肝臟生成PCSK9蛋白.PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受體的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多的LDL受體回到肝細(xì)胞表面，與更多LDL結(jié)合，將它們從血液中清除此外，inclisiran的獨特之處在于 - 患者每年只需接受2次皮下注射就可以控制膽固醇水平，為患者提供了一種便捷的治療選擇。
目前，inclisiran的上市申請正在接受美國FDA以及歐洲藥品管理局（EMA）的評審，適用于“盡管已經(jīng)接受了最大耐受劑量的降脂治療，但LDL-C水平依然過高的ASCVD或HeFH成人患者”。如果獲得批準(zhǔn)，inclisiran將成為首款的siRNA類降膽固醇藥物。根據(jù)諾華早前發(fā)布的新聞稿，inclisiran在治療成人高脂血癥的三項重要3期臨床試驗中均達(dá)到了主要終點，試驗結(jié)果已在“新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志”（NEJM）發(fā)表研究結(jié)果顯示：與安慰劑相比，在接受兩次初始劑量注射后，每年兩次皮下注射inclisiran治療能持久和顯著地降低LDL-C ;同時，inclisiran還具有良好的耐受性，與安慰劑相似的安全性。
值得一提的是，inclisiran在降低低密度脂蛋白膽固醇的關(guān)鍵性3期臨床試驗（ORION-11）中，達(dá)到試驗的所有主要和次要終點，并表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。這一臨床試驗的成功展現(xiàn)了RNA干擾療法在治療患者人數(shù)眾多的大眾疾病類型方面的潛力，因為RNAi的療法此前大多用于治療患者人數(shù)較少的罕見病。此外，諾華和Medicines公司還在進(jìn)行一項名為ORION-4的3期臨床試驗，旨在驗證inclisiran在降低主要不良心血管事件（MACE）風(fēng)險和心血管死亡方面的效果，預(yù)計將在2024年獲得臨床試驗結(jié)果。
綜上所述，使用諾華（Novartis公司）1類新藥inclisiran注射液治療原發(fā)性高膽固醇血癥患者表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。
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